《大众科学》评出2021年十大医疗突破

美国《大众科学》杂志网站近日列出了今年十大医疗健康领域的创新技术和产品，包括mRNA新冠疫苗、治疗罕见早衰疾病的药物、迄今最便宜胰岛素、全球首款疟疾疫苗等。所有这些创新，其实都有一个共同的名字：希望！

两款mRNA新冠疫苗引人注目

截至2021年11月，至少有28种新冠疫苗已经在人类身上进行了试验，其中辉瑞公司/德国生物新技术公司合作开发的疫苗以及莫德纳公司研制的疫苗是首批信使RNA（mRNA）新冠疫苗。鉴于理论上mRNA能够表达任何蛋白质，可以治疗几乎所有基于蛋白质的疾病，研究人员称，mRNA疗法有可能改变新冠疫情的进程，也代表了预防医学的未来。

首个罕见早衰综合征疗法获批

患有早衰综合征（HGPS）的儿童通常会在15岁之前因心力衰竭、心脏病发作而死亡。

2020年11月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zokinvy用于治疗早衰症和相关疾病。这是第一个被批准用于治疗早衰症的药物，在测试中，服用Zokinvy的儿童平均多活了2.5年。

基因治疗向前迈出一大步

今年6月27日，生物科技公司Intellia Therapeutics和再生元联合宣布，在研的CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2001在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）这一严重罕见遗传疾病的Ⅰ期临床试验中获得积极结果，具有安全性和有效性，这也是全球首个公布的体内CRISPR基因编辑疗法的临床试验结果。

改变“游戏规则”的埃博拉疫苗

三抗体鸡尾酒疗法Inmazeb于今年初上市，这是首个被批准用于治疗成人和儿童埃博拉感染的药物。Inmazeb靶向埃博拉病毒表面的糖蛋白，在一项临床试验中，154名接受Inmazeb治疗的人中，有66.2%的人存活下来；153名未接受Inmazeb治疗的人中，只有49%存活下来。

FDA紧急授权使用的首款完全居家用检测盒

家用新冠病毒抗原检测Ellume于今年1月在美国市场上市，这款检测设备包括鼻拭子、滴管、处理液和分析仪，它可在15分钟内，通过智能手机应用提供诊断结果，并匿名告知当地公共卫生官员。FDA报告说，在有症状的人群中，Ellume检测产品能正确识别96%的阳性样本和100%的阴性样本。在无症状的人群中，数字分别下降到91%和96%。

修复前交叉韧带撕裂的好方法

前交叉韧带是严重膝关节损伤的最常见原因。目前，病患要想修复撕裂的前交叉韧带需要接受手术，有时还需要从身体的另一部分或捐赠者那里取出一块肌腱和骨头，重建撕裂的韧带。FDA新批准的“小熊植入物”（BEAR Implant）由牛胶原蛋白制成，替代肌腱和骨头，固定在两个撕裂端之间，患者的身体在几个月内可以吸收这些物质，长出新的健康组织。

首台光子计数CT扫描仪问世

传统的CT扫描仪只能探测到X光束的总能量，而无法区分每个光子的信息，存在大量信息损失和混叠，也限制了设备的对比度、分辨率等。而西门子的光子计数CT扫描仪Naeotom Alpha能测量穿过患者身体的每个单独的X射线光子，直接将X射线转换为电流信号，并将探测器接收到的X射线光子信息转换为详细的三维图像，精准呈现传统CT扫描仪无法成像的细小结构。

迄今最实惠的胰岛素

对许多糖尿病患者来说，胰岛素不可或缺，但胰岛素药物之昂贵让很多人望而却步，Semglee的出现或将改变这一点。今年7月份，FDA批准了首个糖尿病生物仿制胰岛素Semglee，Semglee以10毫升小瓶和3毫升预装笔两种形式提供，每天皮下注射一次，或有助于降低其他胰岛素药品的价格。

非洲儿童接种首个获批疟疾疫苗

今年10月，在疟疾流行的肯尼亚西部地区，数百名儿童接种了世界上首个获批的疟疾疫苗Mosquirix。世界卫生组织（WHO）表示，应该向非洲儿童广泛提供这款疫苗，WHO总干事谭德塞说，这是“历史性时刻”。Mosquirix-a疫苗能产生针对恶性疟原虫（引起疟疾的5种寄生虫中最致命的一种）的免疫反应，虽然其对严重疟疾的有效率只有50%左右，一年后效果显著下降，但它仍然是目前预防疟疾的最佳方法之一。

FDA批准20多年来首个新抗真菌药物

2021年6月1日，FDA批准20年来首个新的抗真菌药物Brexafemme，用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）女性患者。美国疾病预防和控制中心（CDC）的数据显示，美国每年约有140万人因VVC而就医，Brexafemme的原理是阻断一种酶，这种酶有助于在念珠菌周围形成一层保护膜，而念珠菌会引起VVC，没有这种保护膜，念珠菌很快就会死亡。该药只需口服一天，就能够解决严重程度不一的VVC。