美国冷泉港实验室科学家在一项新研究中，使用CRISPR基因编辑技术，使横纹肌肉瘤（RMS）细胞内一种特殊蛋白质复合物失效，导致肿瘤细胞转变为健康的肌肉细胞。最新研究有望催生新的癌症疗法。相关论文刊发在最新一期《美国国家科学院院刊》上。
RMS是一种罕见癌症，主要影响10岁以下的儿童。RMS患者的基因突变会导致他们的细胞产生一种特定蛋白PAX3-FOXO1，从而阻止骨骼肌细胞分化，使这些细胞无法变成肌肉，进而形成一团癌组织。
在最新研究中，科学家使用CRISPR技术来禁用或敲除不同基因，以了解哪些基因会与PAX3-FOXO1产生协同作用阻止了RMS细胞分化。分析表明，如果RMS细胞失去了制造核因子Y的能力，细胞就会分化为肌肉细胞。直接敲除PAX3-FOXO1也有同样效果。试验结果表明，肿瘤失去了癌症的所有特征。这项技术可针对任何癌症，使其分化或使其停止不受控繁殖，变成非癌细胞。
研究团队称，尽管最新发现离转化为疗法还有很长的路要走，但抑制核因子Y的药物已经在研发中，包括那些阻止蛋白质复合物形成或与DNA结合的药物。
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